Da uno studio di estensione di studi di fase I/II è emerso che i giovani pazienti con atrofia muscolare spinale ( SMA ) a insorgenza tardiva, trattati con l'oligonucleotide antisenso Nusinersen ( Spin ...
Nuovi dati dello studio di fase 2 NURTURE che sta valutando Nusinersen ( Spinraza ) hanno dimostrato che i pazienti presintomatici con atrofia muscolare spinale ( SMA ) continuano a beneficiare del tr ...
L'atrofia muscolare spinale ( SMA ) è una malattia progressiva dei motoneuroni che causa la perdita della funzione motoria e una ridotta aspettativa di vita, per la quale è disponibile un trattamento ...
L'identificazione dei biomarcatori semplici in grado di prevedere o monitorare la progressione della malattia nei pazienti con atrofia muscolare spinale ( SMA ) rimane un'esigenza clinica insoddisfatt ...
L’atrofia muscolare spinale e bulbare è una malattia ereditaria dei neuroni motori causata dall’espansione di un tratto di poliglutamina nel recettore dell’androgeno.Ad oggi, ...
