Da uno studio di estensione di studi di fase I/II è emerso che i giovani pazienti con atrofia muscolare spinale ( SMA ) a insorgenza tardiva, trattati con l'oligonucleotide antisenso Nusinersen ( Spin ...
Risdiplam ( Evrysdi ) è una piccola molecola orale approvata per il trattamento dei pazienti con atrofia muscolare spinale, con approvazione per l'uso nei pazienti con atrofia muscolare spinale di ti ...
Nuovi dati dello studio di fase 2 NURTURE che sta valutando Nusinersen ( Spinraza ) hanno dimostrato che i pazienti presintomatici con atrofia muscolare spinale ( SMA ) continuano a beneficiare del tr ...
L'atrofia muscolare spinale ( SMA ) è una malattia progressiva dei motoneuroni che causa la perdita della funzione motoria e una ridotta aspettativa di vita, per la quale è disponibile un trattamento ...
L'identificazione dei biomarcatori semplici in grado di prevedere o monitorare la progressione della malattia nei pazienti con atrofia muscolare spinale ( SMA ) rimane un'esigenza clinica insoddisfatt ...
L’atrofia muscolare spinale e bulbare è una malattia ereditaria dei neuroni motori causata dall’espansione di un tratto di poliglutamina nel recettore dell’androgeno.Ad oggi, ...