Iniezioni locali di Tossina botulinica di tipo A sono state utilizzate per trattare il tremore essenziale della testa, ma non sono state ampiamente studiate in studi randomizzati.
In uno studio multicentrico, in doppio cieco, randomizzato, sono stati assegnati pazienti adulti con tremore della testa essenziale o isolato a ricevere Tossina botulinica di tipo A o placebo.
La Tossina botulinica o il placebo sono stati iniettati sotto guida elettromiografica in ciascun muscolo splenio della testa il giorno della randomizzazione ( giorno 0 ) e durante la settimana 12.
L'esito primario era un miglioramento di almeno 2 punti sulla scala CGI ( Clinical Global Impression of Change ) alla settimana 6 dopo la seconda iniezione ( settimana 18 dalla randomizzazione ).
La scala CGI è stata utilizzata per registrare la valutazione del paziente del grado di miglioramento o peggioramento del tremore della testa rispetto al basale; i punteggi vanno da 3 ( molto meglio ) a -3 ( molto peggio ).
Gli esiti secondari includevano cambiamenti nelle caratteristiche del tremore dal basale alle settimane 6, 12 e 24.
Sono stati arruolati in totale 120 pazienti; 3 pazienti sono stati esclusi durante lo screening e 117 pazienti sono stati assegnati in modo casuale a ricevere la Tossina botulinica ( 62 pazienti ) oppure placebo ( 55 pazienti ) e sono stati inclusi nell'analisi per intention-to-treat ( ITT ).
In tutto 12 pazienti nel gruppo trattato con Tossina botulinica e 2 pazienti nel gruppo placebo non hanno ricevuto iniezioni durante la settimana 12.
L’esito primario di miglioramento di almeno 2 punti sulla scala CGI alla settimana 18 è stato raggiunto dal 31% dei pazienti nel gruppo trattato con Tossina botulinica rispetto al 9% di quelli nel gruppo placebo ( rischio relativo, RR=3.37; P=0.009 ).
Le analisi degli esiti secondari a 6 e 12 settimane, ma non a 24 settimane, generalmente sono state di supporto all'analisi dell'esito primario.
Gli eventi avversi si sono verificati in circa la metà dei pazienti nel gruppo trattato con Tossina botulinica e hanno incluso dolore alla testa e al collo, debolezza cervicale posteriore e disfagia.
L’iniezione di Tossina botulinica in ciascun muscolo splenio della testa il giorno 0 e durante la settimana 12 si è rivelata più efficace del placebo nel ridurre la gravità del tremore della testa isolato o essenziale alla settimana 18 ma non alla settimana 24, quando ci si poteva aspettare che gli effetti dell’iniezione diminuissero. Il trattamento con Tossina botulinica è stato associato ad eventi avversi. ( Xagena2023 )
Marques A et al, N Engl J Med 2023; 389: 1753-1765
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