Il termine sindrome clinicamente isolata è stata usata per descrivere un primo episodio neurologico che duri almeno 24 ore, ed è causato da infiammazione / demielinizzazione in uno o più siti nel sistema nervoso centrale.
L'episodio può essere monofocale o multifocale:
Episodio monolocale: La persona sperimenta un solo segno o sintomo neurologico, per esempio, un attacco di neurite ottica, causato da una singola lesione.
Episodio multifocale: La persona sperimenta più di un segno o sintomo ( per esempio, un attacco di neurite ottica accompagnato da debolezza ), causato da lesioni in più di un luogo.
Sebbene questo termine sia ancora in uso, è attualmente sotto esame da parte di Esperti di sclerosi multipla per determinare se un altro termine più specifico per un processo di malattia demielinizzante debba prendere il suo posto.
Qual è il rischio per una persona con sindrome clinicamente isolata di sviluppare sclerosi multipla ?
Gli individui che hanno una sindrome clinicamente isolata possono o meno sviluppare la sclerosi multipla.
La sfida per i medici consiste nel determinare la probabilità che in una persona in cui si verifica questo tipo di evento demielinizzante possa sperimentare un secondo evento demielinizzante in futuro, tale da soddisfare i criteri per una diagnosi definitiva di sclerosi multipla.
Criteri per la diagnosi di sclerosi multipla:
Alto rischio: Quando la sindrome clinicamente isolata è accompagnata da lesioni cerebrali rilevate alla risonanza magnetica simili a quelle osservate nella sclerosi multipla, la persona ha un alto rischio di un secondo evento neurologico, e quindi di una diagnosi di sclerosi multipla clinicamente definita, in futuro.
Basso rischio: Quando la sindrome clinicamente isolata non è accompagnata da lesioni rilevate alla risonanza magnetica, la persona ha un minor rischio di sviluppare la sclerosi multipla nello stesso periodo di tempo.
Qual è il trattamento per la sindrome clinicamente isolata ?
Sono stati condotti 4 studi clinici su larga scala per determinare se un trattamento precoce a seguito di una sindrome clinicamente isolata possa ritardare il secondo evento clinico, e quindi la diagnosi di sclerosi multipla clinicamente definita:
a) Lo studio CHAMPS ( Controlled High-Risk Subjects Avonex MS Prevention Study ) è stato disegnato per stabilire se l’uso precoce di Interferone beta-1a ( Avonex ) nella malattia demielinizzante possa ritardare il secondo episodio di demielinizzazione ( che sarebbe il segnale di sclerosi multipla clinicamente definita ) e per capire se il trattamento abbia un impatto sulle lesioni cerebrali rilevate alla risonanza magnetica.
Ciascun soggetto dello studio aveva sperimentato un singolo evento neurologico isolato che indicava demielinizzazione e mostrava lesioni multiple alla risonanza magnetica clinicamente silenti, rendendoli ad alto rischio per un secondo evento neurologico e quindi per una diagnosi di sclerosi multipla clinicamente definita.
I risultati hanno indicato che l'Interferone beta-1a ha significativamente ritardato l'insorgenza di sclerosi multipla clinicamente definita, come indicato dal ritardo nell’insorgenza di un secondo attacco.
Inoltre, i risultati della risonanza magnetica per immagini hanno mostrato che i pazienti trattati con Interferone beta-1a hanno avuto un incremento significativamente minore del volume delle lesioni cerebrali, così come un minor numero di nuove lesioni.
Sulla base dei risultati di questo studio, l’FDA ( Food and Drug Administration ) ha esteso le indicazioni di Avonex per includere le persone che vivono il loro primo episodio clinico e hanno lesioni cerebrali rilevabili alla risonanza magnetica, in linea con la sclerosi multipla.
b) Lo studio ETOMS ( Early Treatment of MS ) è stato progettato per determinare se dosi molto basse di Interferone beta-1a ( Rebif ) possano ritardare l'insorgenza della sclerosi multipla clinicamente definita nelle persone che avevano vissuto un evento clinico e avevano lesioni multiple rilevate alla risonanza magnetica per immagini in linea con la sclerosi multipla.
I risultati hanno indicato che meno persone con Interferone beta-1a ( Rebif ) hanno sviluppato sclerosi multipla clinicamente definita ( 34% ) rispetto al gruppo placebo ( 45% ) durante il periodo di studio.
Inoltre, il numero di nuove lesioni e l'aumento del totale delle aree di accumulo di danno della mielina sono risultate significativamente più basse nel gruppo di trattamento.
La dose di Rebif usata nello studio era un sesto di quella generalmente utilizzata negli Stati Uniti per il trattamento della sclerosi multipla recidivante-remittente.
Fino ad oggi, la FDA non ha preso in esame i dati di questo studio.
c) Lo studio BENEFIT ( Betaseron in Newly Emerging MS For Initial Treatment ) è stato svolto per determinare se l'Interferone beta-1b ( Betaseron; in Italia: Betaferon ) possa ritardare l'insorgenza di sclerosi multipla clinicamente definita nelle persone con sindrome clinicamente isolata ad alto rischio di sviluppare sclerosi multipla.
I risultati hanno indicato che il trattamento può ritardare in modo significativo lo sviluppo di sclerosi multipla clinicamente definita: al giorno 255 di studio, un quarto dei pazienti nel gruppo placebo aveva sviluppato sclerosi multipla clinicamente definita, mentre ci sono voluti 618 giorni per un numero paragonabile di pazienti nel gruppo di trattamento per sviluppare sclerosi multipla clinicamente definita.
Al termine dei due anni di studio, il 28% dei pazienti nel gruppo di trattamento aveva sviluppato sclerosi multipla clinicamente definita rispetto al 45% del gruppo placebo.
Sulla base dei risultati dello studio BENEFIT, l’FDA ha ampliato l'indicazione di Betaseron per includere le persone che hanno manifestato un primo episodio clinico e hanno mostrato alla risonanza magnetica per immagini caratteristiche coerenti con la sclerosi multipla.
d) Lo studio PRECISE è stato intrapreso per determinare quanto tempo avrebbero impiegato individui con una sindrome clinicamente isolata che assumevano Glatiramer acetato ( Copaxone ) di sperimentare un secondo attacco, che potrebbe confermare la diagnosi definitiva di sclerosi multipla.
Dopo aver esaminato i dati, rispetto al gruppo che assumeva un placebo, il rischio di sviluppare sclerosi multipla clinicamente definita nel gruppo che assumeva Glatiramer acetato è risultato significativamente ridotto.
Sulla base dei risultati dello studio PRECISE, l’FDA ha ampliato l'indicazione di Copaxone ( Glatiramer acetato ) per includere le persone che hanno manifestato un primo episodio clinico e mostravano alla risonanza magnetica per immagini caratteristiche coerenti con la sclerosi multipla.
I risultati di questi studi sono a sostegno del più precoce possibile trattamento per la sclerosi multipla, che molti ritengono possa ritardare lo sviluppo di una permanente disabilità clinica. ( Xagena2011 )
Fonte: National Multiple Sclerosis Society, 2011
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