Un piccolo studio randomizzato, in doppio cieco e cross-over, ha mostrato che il farmaco antiaritmico Mexiletina ( Mexitil ) può migliorare i sintomi nei pazienti con miotonie non-distrofiche.
I pazienti, trattati con Mexiletina, hanno riportato una minore rigidità, rispetto al placebo, e hanno presentato anche un miglioramento degli endpoint secondari.
La Mexiletina, un bloccante del canale del sodio, trova comune impiego nel trattamento delle aritmie ventricolari.
Lo studio è stato condotto nell'ambito del Rare Disease Clinical Research Network con il coinvolgimento di 7 Centri neuromuscolari di 4 Paesi, per un totale di 59 pazienti con miotonia non-distrofica, di età media 43 anni.
Durante le prime 4 settimane di trattamento, i pazienti che avevano assunto Mexiletina ( 200 mg, tre volte al giorno ) hanno presentato una rigidità muscolare con un punteggio medio di 2.53 su una scala da 1 ( minimo ) a 9 (massimo ).
I pazienti trattati con placebo hanno presentato un punteggio di 4.21 ( differenza con il trattamento attivo: 1.68 punti ).
Dopo 1 settimana di wash-out, i pazienti sono passati all’altro trattamento.
Durante questo periodo, il punteggio medio della rigidità muscolare è stato pari a 1.60 per la Mexiletina e 5.27 per il placebo, con una differenza di 3.68 punti.
L'effetto della Mexiletina nella seconda parte dello studio era notevolmente superiore a quello della prima parte. Secondo i ricercatori questo potrebbe essere dovuto alla smascheramento non-intenzionale, causato da un notevole effetto benefico della Mexiletina o dalla presenza o assenza di effetti indesiderati.
La Mexiletina è stata anche associata a miglioramenti significativi nei punteggi Individualized Neuromuscular Quality of Life ( 14 vs 16.7 punti ).
All'esame clinico, i pazienti hanno presentato un aumento della forza muscolare della mano quando erano in trattamento con Mexiletina ( 0.164 versus 0.494 secondi durante l'assunzione di placebo ).
Il più frequente effetto collaterale osservato è stato il disturbo gastrointestinale, che ha interessato 9 pazienti quando erano in trattamento con Mexiletina e 1 durante l'assunzione di placebo.
Due pazienti hanno riportato lievi e transitori effetti a livello cardiaco, uno durante la fase Mexiletina ed uno nella fase placebo. ( Xagena2012 )
Fonte: Journal of American Medical Association, 2012
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