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Distrofia muscolare di Duchenne, Prednisone rallenta il deterioramento della funzione motoria nei pazienti deambulanti


Il Prednisone viene impiegato per prolungare la fase deambulatoria nei pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne.

Tuttavia, poiché gravi eventi avversi spesso accompagnano la terapia con Prednisone, è tema di discussione se i benefici del trattamento con Prednisone siano superiori agli eventi avversi.

Uno studio, coordinato dall’University Hospital di Groningen in Olanda, ha valutato gli effetti del Prednisone sulla funzione muscolare ed ha determinato il grado degli eventi avversi associati all’impiego dello steroide e l’influenza sulla qualità della vita dei pazienti deambulanti affetti da distrofia muscolare di Duchenne.

Lo studio in crossover ha avuto una durata di 6 mesi.
Durante questo arco di tempo, ai pazienti ( n = 17 con età compresa tra 5 e 8 anni ) è stato somministrato Prednisone ( 0.75mg/kg al giorno ) o placebo, per i primi 10 giorni di ciascun mese.
Dopo un periodo di washout di 2 mesi, i partecipanti hanno invertito il regime di trattamento, per altri 6 mesi.

L’outcome era rappresentato da cambiamenti nella funzione muscolare, valutati attraverso test funzionali temporizzati: correre per 9m, salire 4 gradini di dimensioni standard e sollevarsi dal pavimento fino a raggiungere la posizione eretta.

L’incremento nel tempo necessario a percorrere 9 m di corsa ( p = 0.005 ) e a salire 4 gradini di dimensioni standard ( p = 0.02 ) è risultato significativamente minore durante il periodo di trattamento con Prednisone.

I risultati ottenuti hanno permesso di affermare che il Prednisone è in grado di rallentare il deterioramento della funzione muscolare e la forza muscolare nei pazienti deambulanti affetti da distrofia muscolare di Duchenne.

Benché fossero presenti eventi avversi, la qualità di vita del paziente non ne è stata influenzata.
Quindi, il trattamento con Prednisone per un breve periodo può essere consigliato allo scopo di preservare la funzione motoria nei pazienti deambulanti affetti da distrofia muscolare di Duchenne.( Xagena2005 )

Beenakker EAC et al, Arch Neurol 2005; 62: 128-132

Neuro2005 Farma2005


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