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Everolimus per il trattamento nel lungo periodo della epilessia nella sclerosi tuberosa


E’ stato valutato il beneficio e la sicurezza a lungo termine di Everolimus ( Afinitor ) per il trattamento della epilessia medicalmente refrattaria nei pazienti con il complesso sclerosi tuberosa ( TSC ).

Everolimus è stato titolato per 4 settimane e si è continuato per ulteriori 8 settimane in uno studio clinico prospettico, in aperto, di fase I/II.
I partecipanti che dimostravano un vantaggio iniziale hanno continuato il trattamento fino al completamento dello studio ( 48 mesi ).

L'endpoint primario era la percentuale di pazienti con una riduzione del 50% o superiore della frequenza delle crisi convulsive rispetto al basale.
Gli endpoint secondari erano la frequenza assoluta delle convulsioni, gli eventi avversi, il comportamento e la qualità di vita.

Dei 20 partecipanti che hanno completato la fase di studio iniziale, 18 hanno continuato il trattamento prolungato. 14 dei 18 partecipanti ( 78% ) hanno completato lo studio, e tutti tranne uno hanno presentato una riduzione del 50% o superiore della frequenza delle crisi a 48 mesi.

Tutti i partecipanti hanno riportato almeno un evento avverso, la maggior parte dei quali ( 94% ) è stata classificata di gravità lieve o moderata.
Sono stati osservati anche miglioramenti nel comportamento e nella qualità di vita, ma non si è raggiunta la significatività statistica a 48 mesi.

In conclusione, il miglioramento del controllo degli attacchi convulsivi si è mantenuto per 4 anni nella maggior parte dei pazienti con complesso sclerosi tuberosa con epilessia medicalmente refrattaria trattati con Everolimus.
Il trattamento a lungo termine con Everolimus è risultato sicuro e ben tollerato in questa popolazione.
Everolimus può essere un'opzione terapeutica per l'epilessia refrattaria in presenza di complesso sclerosi tuberosa. ( Xagena2016 )

Krueger DA et al, Neurology 2016; 87: 2408-2415

Neuro2016 Farma2016


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